国家科技重大专项启动，推动治疗帕金森病的iPSC创新药早日上市

近日，科技北京举行了一场备受瞩目的重大专项治疗早日国家科技重大专项启动会。该项目聚焦于“通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药（XS411注射液）治疗重大神经系统疾病帕金森病”，启动由上海士泽生物牵头，推动联合同济大学、帕金中国食品药品检定研究院、森病上市北京天坛医院及北京协和医院共同攻关。新药这一突破有望惠及我国约500万帕金森病患者。科技目前，重大专项治疗早日XS411注射液已顺利进入Ⅱ期临床研究阶段，启动其核心目标是推动成为我国首个获批上市的通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病创新药。

iPSC（诱导性多能干细胞）技术通过导入特定转录因子，帕金将终末分化的森病上市体细胞重编程为多能干细胞，实现细胞的新药“返老还童”。在基因表达、科技蛋白谱、表观遗传修饰及分化潜能等方面，iPSC与胚胎干细胞高度相似，但摒弃了伦理争议，且来源广泛（如外周血、皮肤细胞），易于获取。因此，iPSC已成为近年来多能干细胞治疗产品研发的主流方向。

与传统自体细胞治疗不同，XS411采用异体通用型技术路线。该模式无需为每位患者单独定制细胞产品，有效克服了自体细胞制备周期长、成本高及难以规模化等瓶颈，实现了标准化生产、质量一致性控制及规模化供应，从而让更多患者能够受益。

通用型iPSC产品制备和治疗流程示意图

对于帕金森病患者而言，传统药物治疗和脑深部电刺激（DBS）主要侧重于症状缓解，难以阻止多巴胺能神经元的持续退变，更无法实现神经功能的重建。而iPSC技术的兴起提供了全新路径：通过将患者或健康供体的体细胞逆转为多能干细胞，再定向分化为健康的神经细胞，移植至患者脑内以替代受损神经元，从而从根源上实现神经修复。

受此前沿技术前景启发，北京大学毕业生李翔博士于2021年创立士泽生物，致力于开发针对帕金森病、渐冻症、脊髓损伤及多系统萎缩等神经系统疾病的规模化、低成本干细胞治疗方案。2023年1月和4月，XS411先后获得美国FDA和中国国家药监局的临床试验批准，实现了“中美双批”的重要里程碑。

在国家科技重大专项启动会上，北京天坛医院冯涛教授公布了Ⅰ期临床研究成果。数据显示，多例帕金森病患者在接受移植后随访发现，其“关期”MDS-UPDRS Ⅲ运动评分、“开期”持续时间及生活质量评分均较移植前有显著改善。更重要的是，所有患者均未出现与干细胞移植相关的不良事件。分子影像检查进一步证实，移植细胞已在脑内成功定植、存活、分化，并具备多巴胺递质的合成代谢能力。

国家科技重大专项启动会现场

李翔博士指出，该领域的全球竞争日益激烈。去年，拜耳旗下BlueRock公司的通用型iPSC衍生细胞产品已进入关键临床阶段；今年，日本更是附条件批准了全球首个iPSC衍生细胞治疗帕金森病产品上市，并将其纳入医保体系。面对国际竞争，中国正加速追赶。国家科技重大专项的实施，将极大推动XS411的临床开发与产业化进程，标志着我国通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病正式进入国家战略攻关的新阶段，有望为全球再生医学贡献中国原创解决方案。

原标题：《国家科技重大专项启动，推动治疗帕金森病的iPSC创新药早日上市》

(责任编辑：休闲)